中国卫生政策研究２０１２年７月第５卷第７期 ・专题研究・ 专利药品进入基本药物目录的意义与挑战 邵蓉 颜建周 中国药科大学医药产业发展研究中心 江苏南京 ２１１１９８ 【摘要】本文分析了专利药品进入基本药物目录在提高居民用药层次、保证药品可及性方面的积极意义 以及该做法在支付能力和专利时效性方面所面临的挑战。建议在政府财政和医保基金的可承受范围内，通过 价格谈判机制和基本药物目录的动态调节机制来降低专利药品价格，并使专利药品进入基本药物目录变为常 态，成为我国基本药物目录动态管理的一部分。 【关键词】基本药物目录；动态管理；专利药品；价格谈判 中图分类号：Ｒ９５１ 文献标识码：Ａ ｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７４＿２９８２．２０１２．０７．００７ Ｒｅｓｅａｒｃｈ ｏｎ ｔｈｅ ｓｉｇｎｉｉｃａｎｃｅ ａｎｄ ｃｈａｌｆｌｅｎｇｅｓ ｏｆ ｐａｔｅｎｔ ｍｅｄｉｃｉｎｅｓ ｉｎ ｔｈｅ ｅｓｓｅｎｔｉａｌ ｍｅｄｉｃｉｎｅｓ ｌｉｓｔ ｆｏｒｍｕｌａ ｓＨＡｏ Ｒｏｎｇ．ＹＡＮ Ｊｉａｎ－ｚｈｏｕ Ｒｅｓｅａｒｃｈ Ｃｅｎｔｅｒ ｏｆＰｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ Ｉｎｄｕｓｔｒｙ ｉｎ Ｃｈｉｎａ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ Ｕｎｉｖｅｒｓｉｔｙ，ｆｉａｎｇｓｕ Ｎａｎ］ｉｎｇ ２１１１９８，Ｃｈｉｎａ 【Ａｂｓｔｒａｃｔ】Ｔｈｅ ｐａｐｅｒ ａｎａｌｙｓｅｓ ｔｈｅ ｓｉｇｎｉｉｆｃａｎｃｅ ｏｆ ｐａｔｅｎｔ ｍｅｄｉｃｉｎｅｓ ｂｅｉｎｇ ｌｉｓｔｅｄ ｉｎｔｏ ｔｈｅ ｅｓｓｅｎｔｉａｌ ｍｅｄｉｃｉｎｅ ｌｉｓｔ， ｉｎ ｔｅｒｍｓ ｏｆ ｉｍｐｒｏｖｉｎｇ ｒｅｓｉｄｅｎｔｓ’ｍｅｄｉｃａｔｉｏｎ ｌｅｖｅｌ ａｎｄ ｔｈｅ ａｃｃｅｓｓ ｔｏ ｍｅｄｉｃｉｎｅ，ａｓ ｗｅｌｌ ａｓ ｉｔｓ ｃｈａｌｌｅｎｇｅｓ ｏｎ ｔｈｅ ａｆｆｏｒｄ— ａｂｉｌｉｔｙ ａｎｄ ｔｉｍｅｌｉｎｅｓｓ ｏｆ ｐａｔｅｎｔ ｍｅｄｉｃｉｎｅｓ．Ｉｎ ｔｈｉｓ ｐａｐｅｒ，ｗｅ ｓｕｇｇｅｓｔ ｔｈａｔ ａ ｎｅｇｏｔｉａｔｉｏｎ ｍｅｃｈａｎｉｓｍ ｓｈｏｕｌｄ ｂｅ ｅｓｔａｂ— ｌｉｓｈｅｄ ａｎｄ ｂｅ ｄｙｎａｍｉｃａｌｌｙ ａｄｊｕｓｔｅｄ ｔｏ ｄｅｃｅａｓｅ ｔｈｅ ｐｒｉｃｅ ｏｆ ｐａｔｉｅｎｔ ｍｅｄｉｃｉｎｅ ｗｉｔｈｉｎ ｉｆｎａｎｃｉｎｇ ａｂｉｌｉｔｙ ａｎｄ ｔｈｅ ａｆｆｏｒｄａｂｌｅ ｉｎｓｕｒａｎｃｅ ｆｕｎｄｓ．Ｉｎ ｏｔｈｅｒ ｗｏｒｄｓ，ｔｈｉｓ ｅｎａｂｌｅｓ ｔｏ ｍａｋｅ ｉｔ ａ ｎｏｒｍａｌ ｃｏｎｄｉｔｉｏｎ ｔｏ ｇｅｔ ｔｈｅ ｐａｔｉｅｎｔ ｍｅｄｉｃｉｎｅ ｉｎｔｅｇｒａｔｅｄ ｉｎｔｏ ｔｈｅ ｅｓｓｅｎｔｉｌ ｍｅｄｉａｃｉｎｅ ｌｉｓｔ．Ｉｎ ｔｕｒｎ，ｉｔ ｃｏｕｌｄ ｄｙｎａｍｉｃａｌｌｙ ａｄｍｉｎｉｓｔｅｒ ｔｈｅ ｅｓｓｅｎｔｉｌ ｍｅｄｉａｃｉｎｅ ｌｉｓｔ ｉｎ Ｃｈｉｎａ． 【Ｋｅｙ ｗｏｒｄｓ】Ｅｓｓｅｎｔｉｌａ ｍｅｄｉｃｉｎｅ ｌｉｓｔ；Ｄｙｎａｍｉｃ ａｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ；Ｐａｔｅｎｔ ｍｅｄｉｃｉｎｅ；Ｐｒｉｃｅ ｎｅｇｏｔｉａｔｉｏｎ 我国政府在１９７９年首次制定了基本药物目录， 但是在１９７９－－２００８年间只对基本药物目标修订了４ 版，远远低于世界卫生组织每３年调整一次基本药 物目录的频率。ｕ 基本药物目录在较长时间内保持 不变使得专利药品缺乏市场前景，更多的药厂选择 生产非专利药物甚至重复生产，造成严重的医药产 业资源浪费。２００９年８月１８日我国公布了基层版 基本药物目录，并且在《国家基本药物目录管理办法 报告中更是强调：“抓紧研究调整国家基本药物目录 （基层部分），更好地适应群众用药需求。在此基础 上，适时启动供各级医疗卫生机构使用的完整版基 本药物目录制定工作”。 可以看出国家的政策在基本药物问题上为医药 企业打开了一个新的通道，为专利药品进入基本药 物目录提供了必要的政策支持。虽然当前在国家基 本药物目录和各省的增补目录中也有“血栓通冻干 粉”和“双金连合剂”等专利药品，但所占的比例毕竟 有限。要想使得专利药品进入基本药物目录变为常 态，成为我国基本药物目录动态管理的一部分还有 （暂行）》中明确指出，国家基本药物目录在保持数量 相对稳定的基础上，实行动态管理，原则上每３年调 整一次。卫生部部长陈竺在２０１１年全国卫生工作 －作者简介：邵蓉，女（１９６２年一），教授，博士生导师，中国药科大学国际医药商学院院长，主要研究方向为医药政策与法 规。Ｅ－ｍａｉｌ：ｓｈａｏｒｏｎｇｌ１８＠１６３．ｃｏｍ ３１ Ｃｈｉｎｅｓｅ Ｊｏｕｍａｌ ｏｆ Ｈｅａｈｈ Ｐｏｌｌｅｙ．Ｊｕｌｙ ２Ｏ１２．Ｖ０１．５ Ｎｏ．７ 很多问题需要解决，其中最突出的就是政府财政和 医药基金的承受能力以及如何设计科学的基本药物 目录动态调整机制。 １专利药品进入基本药物目录的积极意义 １．１促进基本药物目录更新。提高整体用药层次 随着我国基本医疗卫生需求和医疗保障水平的 不断提高，疾病谱的变化以及已有药物耐药性等问 题都客观上决定了基本药物目录中的药物有赖于永 续性的新药补充。没有新药被适时地、永续性地研 发成功，势必从根本上降低基本药物的可选择范围， 基本药物目录就不能适时地得到补充和更新，基本 药物制度应有的作用就难以发挥。 与此同时，世界卫生组织将基本药物定义为“那 些满足大多数人口在医疗保健方面需求并且在任何 时候都有充足数量和合适剂型的药品” ｊ。在我国， 基本药物是指适应基本医疗卫生需求，剂型适宜，价 格合理，能够保障供应，公众可公平获得的药品。这 两个概念虽然在表达方式上面有所差异，但是其保 障公众公平获得药品的精神是一致的。其中，基本 药物的“基本”是指满足基本医疗需求，而并非药品 本身应当是基础的、廉价的。如果某专利药品在其 治疗领域内具有显著治疗优势，可替代性较差，甚至 可以弥补临床用药空白的话，该类药品就应当被视 为满足基本医疗卫生需求所必须的药品。仅仅因为 其专利药品的身份就将其排除在基本药物范畴以外 的做法是不恰当的，也会使得人民群众的整体用药 层次处于较低的水平，与我国不断提高人民医疗卫 生水平的大趋势不相符合。 １．２提高药品可及性。保障患者药品获得权 ２００９年１１月３０日，人力资源与社会保障部 发布了２００９年版《国家基本医疗保险、工伤保险 和生育保险药品目录》，将《国家基本药物目录》 中的治疗性药品全部纳入目录的甲类部分，按照 规定，甲类目录的药品参保人员不设个人自付比 例且各地不得进行调整。这一优惠政策保证了在 同等价格水平下，患者使用国家基本药物的花费 将显著低于非基本药物。如果能够让那些用以满 足基本医疗卫生需求的专利药品持续以动态调节 ３２ 的方式进入基本药物目录，将避免出现患者因为 无法获得较高的报销比例而被高价的专利药拒之 门外的现象。 以乙肝的治疗为例，我国目前乙肝病毒携带者 超过１．２亿人，几乎占了全国人口的１／１０，发病人数 超过３ ０００万人，乙肝治疗药物的需求非常巨大。但 是在抗乙肝病毒药物拉米夫定的专利到期以前，其 市场零售价为１６ 片，一年用药花费约为５ ８００ 元。拉米夫定２００４年在我国的销售额为ｌ０亿元，相 当于当年有１７．２万人在服用该药，与３ ０００万的发 病人数相比，这一用药人数是非常少的。＿３ 这一局面 使得患者在面对高价的专利药时没有太多的话语 权，较高的价格以及较低的报销比例使得大多数低 收入的乙肝患者望而却步，在事实上限制了公众公 平获得药品的权利。 ２专利药品进入基本药物目录面临的挑战 ２．１政府财政和医保基金的支付能力 世界卫生组织曾经总结过影响公众获得药品的 四个因素分别为：药品的合理选择与使用、可以承受 的价格、持续的资金支持、可靠的药品供应体系。在 发展中国家，价格因素是药品可及性的一个非常关 键的因素 Ｊ。 我国一直非常重视保障社会公众的药品获得 权，在《“十二五”期间深化医药卫生体制改革规划 暨实施方案》中再次明确政府办基层医疗卫生机构 全部实施基本药物零差率销售。由于取消药品加 成后的差额由政府财政补偿，而我国财政支出中医 疗卫生投入占整个财政支出的比重仅为５％左 右 Ｊ，远低于发达国家１０％的水平，如果不断有专 利药品进入基本药物目录势必会增加政府财政的 压力。以罗氏制药的抗肿瘤药物美罗华为例，该药 的单价高达３ ８２６元／支，２０１０年全球销售金额为 ６８．２ｌ亿美元，如此高的费用水平显然是政府进行 基本药物目录调整时无法回避的问题。另一方面， 由于基本药物的医保报销政策优于非基本药物，如 果不解决高药价问题，专利药品源源不断地进入基 本药物目录同时也将是对医保基金支付能力的 考验。 在这种大背景下，我国在遴选基本药物的过程 中更加注重的是支付能力，在确保药品安全性、有效 性的前提下，更加侧重经济性，能够被列入基本药物 目录的大多数是价格较为低廉的药品，专利药品所 占的比例一直较低。 ２．２药品专利的时效性 大多数国家在专利保护政策中均采用先申请 制，制药企业为了能够保护自身的创新成果，通常在 药物满足基本的专利申请条件时即提出专利申请。 而此时，药品的研发仍然处于新化合物单体的筛选 阶段，离药品最终被批准上市还有很长一段时间。 我国的发明专利期限为自申请之日起的２０年，考虑 到漫长的药品审批环节，新药批准上市后真正独占 市场的时间可能已不足１０年 Ｊ。因此，时间对于专 利药品的生产企业是非常宝贵的。根据目前基本药 物目录原则上每３年调整一次的政策规定，即使市 场中出现了一种可以填补治疗领域空白、提高药品 可及性的专利药品，也必须等待３年的时间才能够 参加基本药物目录动态调整的遴选。如果在这一过 程中出现任何意外因素，导致该药品无法进入基本 药物目录，制药企业将不得不再等待３年。很可能 药品的专利期在这一等待过程中就已经到期。这种 结局一方面降低了专利药品进入基本药物的可能性 以及制药企业的积极性，另一方面也影响了该药品 的可及性。 ３专利药品进入基本药物目录的政策建议 ３．１以“市场”换“价格”。降低专利药品价格 针对专利药品进入目录会增加政府财政负担 的担忧，建议形成以“市场”换“价格”的药品价格 谈判机制。这种做法在国际已经有很多先例，并 且被证明是可行的。１９９８年巴西联邦政府就通 过成立“购买基金”的形式，花费约２．３亿美金用 来购买艾滋病药物 ，实现了大幅度降低采购药 品的价格目标。在２０１２年美国的北卡罗莱纳州 健康计划中，健康保险优先药品目录中药品的价 格就显著低于药品的零售价格，以抗抑郁用药为 例（表１），相关药品的价格仅为零售价格的１／３ 甚至是１／４。 中国卫生政策研究２０１２年７月第５卷第７期 表１美国北卡罗莱纳州健康计划中优先药品 目录内药品价格和零售价格表 就我国而言，可以针对那些临床疗效确切，能够 填补治疗领域空白的具有重大创新价值的药品由国 家基本药物工作委员会协调组织卫生部、国家发改 委、财政部以及人力资源和社会保障部的专家成立 专门的基本药物价格谈￣Ｕ－ｒｚ作组。就药品价格问题 与专利药品供应商进行谈判，以广阔的市场份额来 吸引专利权人并通过平等协商来降低药品的价格。 将专利药品进人基本药物目录所增加的财政负担降 到政府可接受的范围以内。当然，在这种情况下我 国政府应当在争取优惠价格的同时确保药品在国内 消费，以免发生专利药品在国际间的“平行进口”问 题，挫伤专利权人的积极性。 ３．２以“市场”换“研发”，鼓励私营资本参与新药 研发 在政府开展专利药品价格谈判的同时还可以通 过基本药物目录这一天然的市场平台为未来的药品 保证销售市场，以此鼓励私营资本参与到新药的研 发中来。我国是世界上人口最多的国家，其市场潜 力对于任何一个优秀的制药公司而言都是无比巨大 的。以中恒集团治疗心脑血管疾病的专利药血栓通 为例，该品种作为基本药物目录中两个独家品种的 中药注射剂之一进入基本药物目录以后销量直线 上升。 在国际上这种方法已经被建议用于吸引私营资 本参与到疟疾、艾滋病和肺结核的疫苗研究中。一 个成功的例子就是通过孤儿药品法规提供激励措施 以带动治疗罕见疾病的药品的发展。美国孤儿药品 法案的实施促成１Ｏ个治疗热带疾病的新分子单体 的产生，一项对１ ２３３种ｌ９７５—１９９７年上市的新药 的评估显示其中只有１３种是专利被批准用于治疗 热带疾病的，而孤儿药品法案促成的１０个新分子单 体中有６个产品被列入这１３个产品中，占了总数的 ３３ Ｃｈｉｎｅｓｅ Ｊｏｕｒｎａｌ ｏｆ Ｈｅａｌｔｈ Ｐｏｌｉｃｙ．Ｊｕｌｙ ２０１２．Ｖｏ１．５ Ｎｏ．７ ４６．２％。 １９８３－－１９９７年间在该法案的激励下，私营 资本总共参与开发出了１５２个新的单体，有效地达 到了激励药品研发的目的。 ３．３设计科学的基本药物目录动态调整机制 针对现行基本药物目录动态调整规则不利于专 利药品进入基本药物目录的担忧，建议采用差异化 调整的理念设计科学的基本药物目录动态调整机 制，区别对待专利药品进入目录和常规药品进入目 录的调整周期，为创新程度较高的专利药品开通进 入目录的“临时窗口”。 在基本药物目录的常规调整过程中，每三年对 目录进行一次调整，在保持药品品种数量基本稳定 的同时，对目录中５％～１０％的药品进行替换。采用 药物经济学的评价方法遴选出更加安全、有效的药 品，提高目录中收载基本药物的质量。 如果在三年的调整期间内，市场中出现可以弥 补治疗领域空白、保证药品可及性的专利药品上市， 可以根据专利权人的申请，每１年或６个月为满足要 求的专利药品开启一次“临时窗口”。以药物经济学 评价和专利药品价格谈判的结果为依据，决定是否 同意该专利药品进入基本药物目录。 ４结语 德国法学家耶林在表达其社会法学观点时提 出：“法律的目的是社会利益，法律是人类有意识地 创造的以达到一定目的即社会利益的手段”。＿１。。基 本药物制度的内在精神应当是保障人权，提高社会 公众对于基本药物的可及性，不应当将基本药物等 同于基础的、廉价的药物。为了提高药物的可及性， 同时又能使政府医疗卫生支出处于可承受的范围以 内，应当由政府出台“市场”换“价格”，“市场”换“研 发”等政策鼓励新药研发，降低专利药品价格。同时 通过设计科学的基本药物目录动态调整机制提高专 利药品进入基本药物目录的积极性。使得专利药品 进入基本药物目录变为一种常态，成为我国基本药 物目录动态管理的一部分。 参考文献 ［１］陈宪，陶海英，孙利华．基本药物目录的推行与新药研 发的关系［Ｊ］．医药导报，２００８，２７（２）：２３８—２４０． ［２］Ｔｈｅ Ｕｓｅ ｏｆ Ｅｓｓｅｎｔｉａｌ Ｄｒｕｇｓ（Ｔｅｎｔｈ Ｍｏｄｅｌ Ｌｉｓｔ ｏｆ Ｅｓｓｅｎｔｉａｌ Ｄｒｕｇｓ）［Ｒ］／／ＷＨＯ Ｔｅｃｈｎｉｃａｌ Ｒｅｐｏｒｔｓ Ｓｅｒｉｅｓ Ｎｏ．８８２， Ｅｉｇｈｔｈ Ｒｅｐｏａ ｏｆ ｔｈｅ ＷＨＯ Ｅｘｐｅｒｔ Ｃｏｍｍｉｔｔｅｅ．ＷＨＯ，Ｇｅｎｅ— ｖａ，１９９８． ［３］李维思．乙型肝炎患者的综合护理［Ｊ］．临床合理用药 杂志，２０１１（１６）：１１２－１１３． ［４］沈晗，徐怀伏．专利药品高价的因果及对策［Ｎ］．中国 医药报，２００９－０９－２４（Ｂｏ８）． ［５］中央政府财政报告（２００９－２０１１）［Ｒ］．北京，２００９・２０１１． ［６］丁锦希．美国药品专利期延长制度浅析一Ｈａｔｃｈ—ｗａｘ． ｍａｎ法案对我国医药工业的启示［Ｊ］．中国医药工业杂 志，２００６，３７（９），１１３—１１７． ［７］Ｒｅｉｃｈ Ｒ Ｍ．Ｔｈｅ Ｇｌｏｂａｌ Ｄｒｕｇ Ｇａｐ［Ｊ］．Ｄｒｕｇ Ｄｉｓｃｏｖｅｒｙ， ２０００，２８７：１９７９－１９８１． ［８］２０１２ Ｎｏａｈ Ｃａｒｏｌｉｎａ Ｓｔａｔｅ Ｈｅａｌｔｈ Ｐｌａｎ Ｐｒｅｆｅｒｒｅｄ Ｄｒｕｇ Ｌｉｓｔ ［ＥＢ／ＯＬ］．［２０１２－０６－０７］．ｈａｐ：／／ｗｗｗ．ｏｗｎｅｒｓｇｕｉｄｅｐｄｆ． ｃｏｒｎ／ｄｏｗｎｌｏａｄ．．ｍａｎｕａ１．．ｅｂｏｏｋ／２０１２．．ｎｏｒｔｈ．．ｃａｒｏｌｉｎａ．．ｓｔａｔｅ．． ｈｅａｌｔｈ－ｐｌａｎ－ｐｒｅｆｅｒｒｅｄ－ｄｒｕｇ—ｌｉｓｔ－ｐｄｆ．ｏａｆ ［９］Ｔｒｏｕｉｌｌｅｒ Ｐ，Ｂａｔｔｉｓｔｅｌｌａ Ｃ，Ｐｉｎｅｌ Ｊ，ｅｔ １ａ．Ｉｓ ｏｒｐｈａｎ ｄｒｕｇ ｓｔａ－ ｔｕｓ ｂｅｎｅｆｉｃｉａｌ ｔｏ ｔｒｏｐｉｃａｌ ｄｉｓｅａｓｅ ｃｏｎｔｏｒｌ？Ｃｏｍｐａｒｉｓｏｎ ｏｆ ｔｈｅ Ａｍｅｒｉｃａｎ ｎａｄ ｆｕｔｕｒｅ Ｅｕｒｏｐｅａｎ ｏｒｐｈａｎ ｄｒｕｇ ａｃｔｓ［Ｊ］．Ｔｒｏｐｉ－ ｃａｌ Ｍｅｄｉｃｉｎｅ ａｎｄ Ｉｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌ Ｈｅａｌｔｈ，１９９９，４（６）， ４１２－４２０． ［１Ｏ］严存生．西方法律思想史［Ｍ］．１版．北京：法律出版 社，２００４． ［收稿日期：２０１２－０６—１９修回１３期：２０１２－０６－２７］ （编辑刘博）